致力于国际领先的小核酸精准医疗产品研发

2018-04-18 16:48:00 来源: 青岛日报 作者:
  

□青岛日报/青岛观/青报网记者 周 伟 通讯员 许梦婷

  “项目团队自主研发了纳米多肽转运载体,填补了世界上小核酸药物有效转运载体缺乏的空白。”在青岛国际院士港的小核酸类抗肿瘤新药研发平台实验室内,科研人员正在进行纳米多肽转运载体的相关研发,该药物与行业标准转运载体脂质体2000及其衍生物相比,转运效率提高了20%,细胞毒性降低了50%,而成本降低了90%。目前,已完成细胞培养的中试,争取在3年内完成动物实验和人体试验阶段,并进入中试生产。

  去年11月,加拿大工程院院士陈璞的小核酸类抗肿瘤新药研发平台项目在青岛国际院士港正式启用。该研发平台定位于应用纳米技术开发生物新药,致力于国际领先的小核酸精准医疗产品研发,为癌症治疗提供靶向基因药物,同时研发高效低毒的多肽纳米药物传递系统,用于多种疾病的靶向治疗。

  陈璞院士是生物纳米材料、纳米医药、环境科学、界面热力学和能源等交叉学科研究领域的国际知名专家,他还是加拿大—印度在纳米技术和生物科技合作领域的领导者之一,领导和直接参与了滑铁卢大学药学院及量子—纳米研究中心的建设。作为创始人之一,在滑铁卢大学创办了北美第一个体系完善的纳米技术专业。

  去年2月份与青岛国际院士港接触后,陈璞院士便“属意”此地,6月份以全职方式入驻青岛国际院士港。“考察完院士港后,我提出了几个问题,其中包括项目落地的技术条件、资金、实验室等,尤其是在技术条件方面,院士港比较欠缺。但仅仅过了不到一天,李沧方面就给我答复‘请把你的条件全列出来,现在没有实现的,我们会想办法实现。’这样的工作效率,这样对前沿科技的扶持决心,在国外根本见不到,这一点打动了我。”陈璞院士说。

  业内人士介绍,国际上小核酸药物多数处于在研阶段,目前未见应用小核酸药物治疗结直肠癌相关临床研究报道。保守估计,目前国内小核酸药物市场需求量超过300亿元人民币,并在近10年内保持持续快速增长。“纳米多肽生化试剂,是基因进入细胞非常有效的载体。在这个领域,我已经研究了近二十年,现在计划把纳米多肽在院士港做成商业性的产品。”陈璞院士边展示着产品边说。

  小核酸类抗肿瘤新药研发平台项目由纳肽得(青岛)生物医药有限公司承担产业化,据其执行总经理王国卫介绍,该技术先进性体现在全球首创靶向转运平台——小核酸转运载体,具有靶向性、高效性、特异性、低毒性、普适性和成本低的竞争优势。全球首次成功筛选出直肠癌小核酸药物新靶点,具有高效性、唯一性、抗耐药性、低毒安全性,并已筛选出多种有效的小核酸抗癌药。首创体外验证小核酸基因药物的快速筛选方法——小核酸基因药物3D肿瘤模型,填补国内空白,缩短了药物开发周期,开展了高通量抗癌药物的筛选,应用于个性化的精准医疗。

  “研发及产业化方向分为小核酸转运载体试剂研发及中试、小核酸抗癌药物开发、建立3D肿瘤模型进行高通量抗癌药物筛选等近期、中期和远期目标。”陈璞院士介绍,团队将携手加拿大滑铁卢大学、山东大学共同打造国际先进的医药技术开发窗口,依托院士港的支持,打造出高端精准医疗研发平台及世界水平的小核酸药物载体研究平台。

  据了解,转运载体的研发分为三个阶段:细胞培养阶段、动物实验阶段和人体试验阶段。“院士团队已完成了细胞培养的中试,争取在3年内完成动物实验和人体试验阶段,并进入中试生产。”陈璞院士表示,为了避免形成单一产品单点竞争的不利局面,项目落地后,以多肽技术为中心,开发相关的消字号和健字号的消费品种,形成以转运试剂为核心,多种衍生产品为业绩增长点的市场地位,实现年销售收入突破千万的目标。5年内争取完成CRC药物I期临床试验,同时开展其他癌症及基因疾病新药研发。

  据悉,该项目计划3年内完成第一个小核酸类抗肿瘤新药临床前研究,并申报临床批文,5年内持续专注靶向基因药物的开发,预计项目成果及相关产品上市后将占有全球10%的市场份额。抗菌生物产品,对化脓性球菌、肠道菌有抗菌作用,适用于口、咽、牙齿和牙龈等部位的抗菌清洁,不含抗生素,目前正在疾控中心进行毒性检测,预计8月上旬上市。

  

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